Résumé
L’Agence européenne du médicament a donné une AMM à Wakix® (pitolisant) en 2016 pour le traitement de la narcolepsie, et une étude Post-Autorisation Safety Study (PASS) a été demandée pour collecter des informations complémentaires sur sa sécurité à long terme dans une pratique médicale de routine.
La PASS est une étude européenne prospective, non interventionnelle réalisée en ouvert chez des patients narcoleptiques adultes traités par pitolisant sur une période maximale de 5 ans. Cette analyse intermédiaire présente les données de sécurité, les modalités de prescription et les bénéfices cliniques après un suivi médian de 3,5 ans.
Au total, 364 patients ont reçu au moins une dose de pitolisant, dont 71,4 % souffraient de narcolepsie de type 1 et 28,6 % de type 2. Deux cent dix-huit effets indésirables potentiellement liés au pitolisant ont été signalés chez 109 patients, entraînant l’arrêt définitif du traitement chez 12,4 % d’entre eux. Les plus fréquents étaient : insomnies (9,4 %), céphalées (5,5 %) et nausées (3,6 %). À l’inclusion, 225 patients avaient au moins un traitement narcoleptique concomitant. Une amélioration des principaux symptômes de la narcolepsie a été observée : le score ESS passe de 15,3 à l’inclusion à 11,6, 10,8 et 10,5 à 1, 2 et 3 ans, ainsi qu’une amélioration du CGI EDS. Une amélioration du CGI cataplexie a également été constatée.
Ces résultats intermédiaires confirment le bon profil de sécurité du pitolisant et son efficacité thérapeutique dans la prise en charge de la narcolepsie chez l’adulte.