Résumé
Cette étude rétrospective (2013–2018) porte sur les patients drépanocytaires ayant reçu un anticorps anti-C5 (Eculizumab) inhibant les voies d’activation du complément sur avis du Centre National de Référence des Pathologies du Globule Rouge (H. Mondor), au cours – d’une hémolyse post-transfusionnelle retardée (HPTR) associant :
– crise vaso-occlusive 5 à 20jours après une transfusion de CGR
– baisse rapide de l’HbA OU urines « Porto » ou « Coca Cola » (hémoglobinurie) ou nouvel anticorps à la RAI et/ou positivation du test de Coombs direct.
Seize patients répondaient à ces critères. Ils présentaient des signes de gravité d’emblée : hémoglobine 5,7g/dL [3,0–9,7], bilirubine totale 92μmol/L [15–730] (N<21,0) et LDH 2807 UI/L [510–12500]. Une à 3 injections d’anti-C5 étaient associées à des traitements : érythropoïétine (N=15), Ig IV (N=8), échanges plasmatiques (N=4), nouvelle transfusion de CGR (N=10). Huit patients présentaient une défaillance d’organe d’emblée. Chez trois patients une défaillance hépatique majeure nécessitait une greffe de foie en urgence. L’anti-C5 a permis de réaliser la greffe chez deux patients, mais ceux-ci sont décédés de complications infectieuses indépendantes de l’anti-C5. Aucun organe compatible n’a pu être trouvé pour le 3e patient. L’évolution a été favorable pour les 13 autres patients. En cas d’HTPR sévère, un traitement par anti-C5 est justifié, malgré son coût élevé, devant son efficacité en termes de survie et l’absence d’alternative thérapeutique robuste. Il s’associe à une stratégie de limitation de nouvelles transfusions de CGR et au recours à des traitements adjuvants (EPO, immunoglobulines IV, échanges plasmatiques..).