Résumé
L’hémophilie acquise est une maladie auto-immune exceptionnelle. Le traitement immunosuppresseur a pour objectif d’enrayer la production d’autoanticorps inhibiteurs des facteurs VIII (FVIII) ou IX (FIX) de la coagulation. Une association corticothérapie-cyclophosphamide est recommandée en première intention. À partir de notre expérience au CHU de Nîmes, nous discutons la place du rituximab dans l’arsenal thérapeutique.
Nous rapportons une étude observationnelle monocentrique rétrospective. Nos données sont discutées à la lumière des données de la littérature, en particulier des cohortes EACH2 et SACHA.
Huit patients dont 7 avec un anticorps anti-FVIII ont été consécutivement inclus à partir de 2005. L’âge moyen était de 68,5 ans avec une prédominance masculine (62,5 %). Les manifestations hémorragiques étaient habituellement spontanées et superficielles. Une pathologie, notamment auto-immune ou néoplasique, était associée chez 5 des 8 patients. Un traitement hémostatique dit « by-passant » était prescrit pour 3 patients. Du rituximab était prescrit pour 5 patients, dont trois fois en première intention, et toujours associé à la corticothérapie. Trois patients ont reçu une association cyclophosphamide/cortisone, deux ont été traités exclusivement par une corticothérapie orale. La rémission était obtenue chez tous les patients, sans rechute ultérieure. Le délai moyen pour obtenir la rémission sous rituximab (après la première injection) était de 32,5jours (10–143). Les résultats observés dans notre série de patients sont cohérents avec les données de la littérature.
Le rituximab semble être un traitement efficace et bien toléré de l’hémophilie acquise auto-immune. Sa place reste cependant à préciser.
Autoimmune acquired haemophilia is a rare autoimmune disease. The purpose of immunosuppressive therapy is to stop the production of autoantibodies that inhibit clotting factors VIII or IX. A corticosteroids-cyclophosphamide combination is recommanded as first-line therapy. From our experience at the University Hospital of Nîmes, we discuss the place of rituximab in the therapeutic arsenal.
We report a monocentric observational retrospective study. Our data are discussed in light of literature data, in particular cohorts EACH2 and SACHA.
Eight patients (7 with FVIII anibodies) were consecutively included from 2005. The average age was 68.5 years with a male predominance (62.5%). Bleeding manifestations were usually spontaneous and superficial. A pathology, mostly autoimmune or neoplastic, was associated in 5/8 patients. A “by-pass” haemostatic treatment was prescribed for 3/8 patients. Rituximab was prescribed for 5/8 patients, three times as first-line therapy, and always associated with corticosteroids. Three patients received a cyclophosphamid/cortisone combination, two were treated exclusively with oral corticosteroids. Remission was obtained in all patients, without subsequent relapse. The average time to obtain remission under rituximab (after the first injection) was 32.5 days (10–143). The results observed in our series of patients are consistent with the data from the literature.
Rituximab appears to be an effective and well-tolerated treatment for autoimmune acquired haemophilia. However, its place remains to be specified.