Résumé
Évaluer le rapport bénéfice risque de Wakix® (pitolisant) en France dans le cadre de l’ATUc proposée à des patients narcoleptiques/hypersomniaques adultes en échec des traitements usuels.
Quatre cent huit demandes ont été faites pour une ATUc (2014–2016) dont 43 refusées pour âge ou indication non conformes.
Dans 27 centres, 365 patients ont été inclus dont 64 % femmes, 59 % patients naïfs de Wakix (PNW) et 41 % traités lors de l’ATU nominative antérieure. Au total, 59,7 % des patients étaient narcoleptiques et 40,3 % avaient une hypersomnie idiopathique. Les comorbidités les plus fréquentes étaient l’obésité (n=74), la dépression (57), HTA (22), épilepsie (9), insuffisance thyroïdienne (9), SAS (8), diabète (7), migraines (7), syndrome des jambes sans repos (6). Cent soixante sept patients étaient traités avec Wakix seul. Les dosages les plus utilisés étaient 40mg (61 %), 20mg (31 %). Les traitements concomitants les plus fréquents étaient : méthylphénidate (57), modafinil (44), oxybate de sodium (37), mélatonine (20), IRS (59). Les effets indésirables les plus fréquents étaient : 8 céphalées, 4 dépressions, 3 insomnies, 2 anxiété, 2 myalgies. Parmi les 29 PNW narcoleptiques, 10 étaient traités par Wakix seul et l’ESS a été diminuée de 3,4. Parmi les 61 PNW hypersomniaques, 12 étaient traités par Wakix seul et l’ESS a été diminuée de 4,1.
Wakix seul ou en association aux thérapeutiques usuelles représente une nouvelle option thérapeutique efficace et bien tolérée chez les patients narcoleptiques ou hypersomniaques.