Abstract
1. - La réglementation des « Médicaments de thérapie innovante » (MTI) est une réglementation récente, mais complexe, car elle fait appel à un grand nombre de textes européens différents. Cette réglementation est à deux niveaux : un niveau réglementaire et un niveau technique (V. n° 7 et 8).2. - Les MTI sont répartis en 3 catégories : les médicaments de thérapie génique, les médicaments de thérapie cellulaire somatique, les produits de l’ingénierie tissulaire (V. n° 16 à 77). Ils peuvent aussi être combinés avec des dispositifs médicaux (V. n° 8 à 88) et parfois bénéficier d’une exemption hospitalière, ils sont alors appelés MTI préparés ponctuellement (MTI-PP) (V. n° 89 à 100).3. - La notion de manipulation substantielle est fondamentale pour la classification des médicaments de thérapie cellulaire somatique et des produits issus de l’ingénierie tissulaire (V. n° 47 à 52).4. - La classification des MTI peut être difficile, afin de résoudre les cas les plus complexes, des règles particulières existent (V. n° 101 à 111).5. - L’AMM des MTI est obligatoirement obtenue par voie centralisée et, pour éclairer le comité des médicaments à usage humain (CHMP) dans sa décision, il a été créé un comité des thérapies innovantes (CAT) (V. n° 116 à 123). 6. - Les MTI sont des médicaments très particuliers, ainsi leur dossier d’AMM est soumis à des exigences particulières (V. n° 124 à 156). En outre, ce sont des médicaments très onéreux et leur évaluation est complexe, car ce sont souvent des médicaments orphelins (V. n° 166 à 174).6. - 7. - Afin de faciliter le développement des MTI, l’Union européenne a mis en place des mesures incitatives (V. n° 161 à 165).8. - Afin d’apporter une certaine souplesse dans les bonnes pratiques de fabrication propres aux MTI, il a été décidé d’appliquer une notion de risk-based approach (RBA). Elle permet au fabricant de concevoir des mesures en fonction des risques spécifiques du produit et du processus de fabrication (V. n° 179 à 188). Les MTI disposent également de bonnes pratiques de pharmacovigilance spécifiques qui incluent également un suivi de l’efficacité post-AMM (V. n° 195 à 209).9. - La traçabilité des MTI, au regard des risques, est absolue. Elle s’effectue en deux temps : du titulaire d’AMM au site d’administration, puis du site d’administration au patient (V. n° 210 à 213).10. - La réglementation américaine des produits correspondant aux MTI est complexe à appréhender, mais certaines similitudes existent avec les textes européens (V. n° 214 à 232).