Résumé
Les cellules souches pluripotentes induites (iPSC) ont révolutionné la recherchebiomédicale. Leur capacité d'auto-renouvellement et leur potentiel de différenciationmulti-lignage permettent de générer des tissus humains qui représentent un outilimportant pour la recherche. Les récents avancés dans la différentiation des iPSC enorganoïdes rétiniens, des structures 3-dimensionnelle contenant une couche dephotorécepteurs au bord, à beaucoup avancé la modélisation des dystrophiesrétiniennes héréditaires (DRH) et la mise au point de stratégies thérapeutique. Jeprésenterai les principaux aspects morphologiques de ces organoïdes rétiniens dérivésd'iPSC et je montrerai des exemples de phénotypes différentiels de patients porteurs demutation dans le même gène, mais atteints de formes clinique différents. Enfin, jemontrerai le potentiel des organoïdes rétiniens dérivés d'iPSC pour des études depreuve de concept de stratégies thérapeutiques.