Résumé
Au-delà de la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologue, approche validée notamment pour le traitement de formes réfractaires de sclérose en plaques et de sclérodermie systémique, des approches de thérapie cellulaire basée sur l’utilisation des cellules souches/stromales mésenchymateuses (CSM) se sont développées au cours des deux dernières décennies. Ces progéniteurs multipotents, facilement isolables à partir du tissu adipeux ou d’annexes placentaires notamment, présentent des capacités immunomodulatrices et trophiques (dont anti-fibrotiques) porteuses d’espoir dans le traitement de diverses maladies auto-immunes notamment la sclérodermie systémique. La possibilité d’approches allogéniques sans conditionnement préalable et leur sécurité d’administration sont à l’origine de nombreux essais cliniques dans le domaine, avec l’obtention de premières autorisations dans la maladie du greffon contre l’hôte et la maladie de Crohn. Les essais de phase 3 restent toutefois attendus, ainsi que des efforts d’harmonisation et le développement de tests fonctionnelles prédictifs de leur efficacité, compte tenu d’une certaine hétérogénéité inhérente à ces approches cellulaires. L’avenir pourra également s’appuyer sur l’utilisation de vésicules extracellulaires issues des CSM, et intègrera sans aucun doute les avancées biotechnologiques constituées par les CAR en hématologie (chimeric antigen receptor), dont de premières applications ont été rapportées notamment dans le lupus systémique.