Abstract
Introduction Dans les essais cliniques en cancérologie, la qualité de vie relative à la santé (QdV) est un critère essentiel pour évaluer l’efficacité d’une prise en charge. Cependant, son analyse longitudinale est non standardisée et un des freins conceptuels est son aspect multidimensionnel. L’objectif de ce travail est de proposer une nouvelle approche qui permet de tenir compte conjointement de l'aspect longitudinal et de la nature multidimensionnelle de la QdV.Méthodes Les mesures de QdV sont réalisées par l’intermédiaire d’auto-questionnaires collectés à différentes visites du traitement et du suivi. Le questionnaire standard en Europe (l’EORTC-QLQ-C30) décompose la QdV en 15 dimensions : 5 dimensions fonctionnelles, 9 symptomatiques et le statut global de santé (GHS). A chaque temps, un modèle à équations structurelles (SEM) est construit où le GHS (unidimensionnel) est expliqué par deux variables latentes résumant le statut fonctionnel et le statut symptomatique, respectivement reflété par les dimensions fonctionnelles et par les dimensions symptomatiques. Pour tenir compte de l'aspect longitudinal, la variable GHS et les deux facteurs seront concaténés sur l'ensemble des visites. Au travers d’un modèle linéaire mixte (LMM), la GHS est expliquée par des variables explicatives (dont les deux variables latentes) et un effet individu (effet aléatoire). Ceci est rendu possible par la maximisation de la vraisemblance de chaque SEM utilisant l'algorithme EM. Ce dernier donne une estimation des facteurs ce qui permet de les réintroduire dans le LMM. Résultats et conclusion Cette méthode est développée sous le logiciel R et est illustrée via les données issues de l’étude CO-HO-RT. Cet essai clinique de phase II randomisé est mené sur 150 patientes et évalue les séquences de traitement de radiothérapie (concomitante ou séquentielle) associée à une hormonothérapie. Notre approche est proposée pour éviter la multiplicité des tests induite par l’analyse indépendante de chaque dimension.